Αν οι επόμενες φάσεις των δοκιμών αποδειχθούν το ίδιο επιτυχημένες, τότε η συγκεκριμένη θεραπεία μιας δόσης θα μπορούσε να αντικαταστήσει τα καθημερινά φάρμακα που παίρνουν εκατομμύρια άνθρωποι για να ρυθμίσουν τη χοληστερόλη τους.
Ο ρόλος της χοληστερίνης στις καρδιαγγειακές παθήσεις
Η LDL χοληστερόλη και τα τριγλυκερίδια είναι λιπαρές ουσίες που παράγει φυσιολογικά το ήπαρ. Στην περίπτωση όμως που συσσωρεύονται στο αίμα, δημιουργούν λιπώδεις αποθέσεις, οι οποίες με τη σειρά τους οδηγούν σε επικίνδυνες καρδιαγγειακές παθήσεις.
«Η LDL χοληστερόλη και τα τριγλυκερίδια συνδέονται με σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές όπως έμφραγμα, εγκεφαλικό επεισόδιο ή θάνατο» εξήγησε στο BBC Science Focus ο Steven Nissen, καθηγητής Ιατρικής στο Cleveland Clinic Lerner School of Medicine.
Ο Nissen συμμετείχε σε μια ερευνητική ομάδα που επιδίωξε τη μείωση της χοληστερόλης στοχεύοντας το γονίδιο ANGPTL3, το οποίο σχετίζεται με την LDL χοληστερόλη και τα τριγλυκερίδια.
Περίπου ένα στα 250 άτομα έχει μια φυσική μετάλλαξη που απενεργοποιεί αυτό το γονίδιο. Ως αποτέλεσμα, αυτά τα άτομα εμφανίζουν χαμηλά επίπεδα και των δύο λιπών στο αίμα. «Το σημαντικό είναι ότι παρουσιάζουν και χαμηλή συχνότητα καρδιαγγειακών παθήσεων» δήλωσε ο Nissen.
Χρησιμοποιώντας το CRISPR, ο Nissen και οι συνεργάτες του ανέπτυξαν μια θεραπεία που στοχεύει να απενεργοποιήσει το γονίδιο ANGPTL3 στο ήπαρ. Η θεραπεία χορηγήθηκε σε 15 ασθενείς μέσω έγχυσης σε μια προκαταρκτική δοκιμή που στόχευε να ελέγξει την ασφάλειά της.
Παρατηρήθηκε πως μετά από 15 μέρες, τα επίπεδα LDL και τριγλυκεριδίων των συμμετεχόντων μειώθηκαν σημαντικά. Η μελέτη έδειξε ότι παρέμειναν χαμηλά 60 ημέρες αργότερα. Σύμφωνα με τον Nissen, «αναμένεται οι αλλαγές αυτές να είναι μόνιμες».
Για τη διεξαγωγή ασφαλέστερων συμπερασμάτων, οι έρευνες θα συνεχιστούν.
